Šobrīd vienīgā iedibinātā sirpjveida šūnu slimības ārstēšanas metode ir kaulu smadzeņu transplantācija. Tomēr tikai daži pacienti ir atraduši atbilstošus donorus, un pat tad, ja tiek atrasts šāds zieds, pacienti riskē iegūt nopietnas infekcijas un nevēlamas, dažreiz nāvējošas imūnās atbildes.
Vai sirpjveida šūna ir izārstēta?
Cilmes šūnu vai kaulu smadzeņu transplantācija ir vienīgais līdzeklis pret sirpjveida šūnu slimību, taču tās netiek veiktas ļoti bieži, jo tas ir saistīts ar ievērojamu risku. Cilmes šūnas ir īpašas šūnas, ko ražo kaulu smadzenes - porains audums, kas atrodas dažu kaulu centrā.
Vai sirpjveida šūnu anēmija tagad ir ārstējama?
Vienīgais līdzeklis pret sirpjveida šūnu slimību tagad ir kaulu smadzeņu transplantācijas saņemšana no veselīga donora, taču lielākajai daļai pacientu tas nav iespējams, sacīja Aigūns, kurš nebija iesaistīts. pētījumā.
Vai sirpjveida šūnu anēmiju var izārstēt ar gēnu terapiju?
“Šajā pētījumā gēnu terapija ievadīs veselīgus gēnus organismā, lai koriģētu sarkano asins šūnu ģenētiskās novirzes. Ļaujot šūnām ražot vairāk augļa hemoglobīna, šai terapijai ir potenciāls precīzā veidā izārstēt sirpjveida šūnu slimību.”
Vai sirpjveida šūnu anēmijas dzīve beidzas?
Secinājumi: Piecdesmit procenti pacientu ar sirpjveida šūnu anēmiju izdzīvoja pēc piektās desmitgades. Lielai daļai mirušo nebija atklātas hroniskas orgānu mazspējas, bet viņi nomira akūtas slimības laikāsāpju epizode, krūškurvja sindroms vai insults. Agrīna mirstība bija visaugstākā pacientiem, kuru slimība bija simptomātiska.
